创新长效生长激素来了。近期，基于创新的TransCon（暂时连接）技术的长效生长激素在上海开出全国首张处方。该药用于治疗3岁及以上儿童及青少年的生长激素缺乏症所致生长缓慢，是目前全球首个优效于对照日制剂的长效生长激素。首张处方开出，标志着中国儿童生长激素缺乏症治疗迈入与全球同步的长效优效时代，为众多患儿家庭带来身高管理方案新选择。
儿童生长激素缺乏症（GHD）是一种由垂体分泌生长激素不足导致的内分泌疾病，可引起生长发育迟缓、身材矮小，并可能对代谢、心理健康及生活质量造成影响。由于治疗通常需要数年，长期以来，每日一次皮下注射是标准治疗方案，频繁给药增加了患儿及家庭的治疗负担，也成为影响长期规范治疗的重要因素。
“生长激素并不是一种新药，重组人生长激素用于治疗生长激素缺乏症至今已有40多年，制剂和使用方式也在不断进步。”上海交通大学医学院附属新华医院小儿内分泌遗传代谢科主任医师顾学范教授解释说，传统生长激素作用时间较短，通常需要每天晚上注射。随着技术发展，出现了每周注射一次的长效制剂，也有人在研发每月注射一次的产品。目前，全球较成熟的主要是每日一次和每周一次两类制剂。
基于创新的TransCon（暂时连接）技术的长效生长激素在实现每周一次给药的同时，其在体内释放的活性药物分子是与人体内源性生长激素结构一致的、具有天然结构的生长激素。此外，产品可在30℃以下室温保存6个月，为患儿家庭日常储存、携带及出行提供了更多便利。
顾学范表示：“儿童生长激素缺乏症是一种需要长期规范管理的慢性疾病，规范、持续的治疗对于改善患儿生长结局至关重要。临床实践中，治疗依从性始终是影响长期疗效的重要因素。随着全球创新长效治疗方案进入临床应用，我国儿童GHD治疗拥有了更多选择，也有望进一步优化我国儿童GHD的临床管理路径，推动长期规范治疗理念不断发展，帮助更多患儿实现理想的成长获益。”
孩子的身高，牵动家长的心弦。家长应该如何科学关注孩子的生长发育问题？
顾学范谈到，儿童的“生长”和“发育”是两个不同的概念，发育是指人体功能从不成熟走向成熟。比如，孩子出生时不会说话、不会走路，之后逐渐学会说话、走路和思考，长大后还会经历性发育，这些都属于发育过程。生长则是个体从小到大、身高不断增加的过程。孩子出生时身长约50厘米，成年后，男性通常可以长到1.70米以上，女性通常可以长到1.60米以上。在这一过程中，生长激素发挥着非常重要的作用，可以帮助儿童持续长高。当然，正常生长还需要其他激素、营养物质等共同参与。
“生长激素缺乏症是一种疾病。生长激素由脑垂体分泌，当分泌不足时，孩子的身高增长就会受到影响，表现为生长速度缓慢。这类孩子通常在两三岁以后逐渐出现长得慢的情况。”顾学范提醒，青春期发育前，如果每年身高增长不足5厘米，就要引起重视；进入青春期后，这类孩子的生长速度也可能不理想，最终成年身高可能明显低于正常水平。如果检查后明确诊断为生长激素缺乏症，建议尽早治疗。
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